Gentherapie gegen Schmerzen als zukünftige Behandlung ohne Opioide?
Eine Gentherapie gegen Schmerzen könnte die sicherere, nicht süchtig machende Alternative zu Opioiden darstellen. Forscher entwickelten den neuen Therapieansatz, bei der sie ein Gen, das an der Schmerzempfindung beteiligt ist, vorübergehend unterdrückten. Dies erhöhte die Schmerztoleranz bei Mäusen, verringerte ihre Schmerzempfindlichkeit und sorgte für monatelange Schmerzlinderung, ohne Taubheitsgefühl zu verursachen.
Vielversprechende Gentherapie gegen Schmerzen
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Die Gentherapie könnte zur Behandlung eines breiten Spektrums chronischer Schmerzzustände eingesetzt werden. Solche Schmerzen reichen vom unteren Rückenbereich bis hin zu seltenen neuropathischen Schmerzstörungen. Letztere sind Zustände, bei denen Schmerzmittel der derzeitige Behandlungsstandard sind. Opioide können Menschen dagegen im Laufe der Zeit schmerzempfindlicher machen. Dies führt dazu, dass sie sich auf immer höhere Dosen verlassen müssen. Eine von den Forschern untersuchte genetische Mutation inaktiviert ein Protein in Neuronen im Rückenmark. Dieses trägt den Namen NaV1.7. Bei Personen ohne funktionelles NaV1.7 werden dementsprechend Empfindungen wie das Berühren von etwas heißem oder scharfem nicht als Schmerz registriert. Das Team entwickelte außerdem auch ein CRISPR / totes Cas9-System, um das Gen, das für NaV1.7 kodiert, anzuvisieren und zu unterdrücken. Sie verabreichten es Mäusen mit entzündlichen und durch Chemotherapie verursachten Schmerzen. Die Versuchstiere zeigten entsprechend höhere Schmerzschwellen als Mäuse, die keine Gentherapie gegen Schmerzen erhielten.
Um ihre Ergebnisse zu validieren, führten die Forscher dann dieselben Tests mit einem anderen Werkzeug durch. Dabei ging es um eine ältere Technik als CRISPR, die den gleichen Job macht. Hier entwarfen die Forscher Zinkfinger, die in ähnlicher Weise an das Genziel binden und die Expression von NaV1.7 blockieren. Wirbelsäuleninjektionen der Zinkfinger bei Mäusen führten zu den gleichen Ergebnissen wie das CRISPR-tote Cas9-System. Die Wissenschaftler behaupten, dass diese Lösung bei einer großen Anzahl chronischer Schmerzzustände wirken könnte. Dies schließt diabetische Polyneuropathie, Erythromelalgie, Ischias und Arthrose ein. Die Behandlung könnte auch Patienten entlasten, die sich einer Chemotherapie unterziehen. Als Nächstes werden die Forscher daran arbeiten, beide Ansätze für das Targeting des menschlichen Gens zu optimieren. Sie werden Versuche an nichtmenschlichen Primaten durchführen, um die Wirksamkeit und Toxizität zu testen. Darüber hinaus gehen die Autoren dieser Studie davon aus, dass sie in ein paar Jahren mit klinischen Studien an Menschen beginnen werden.
